(Reportaje) Ensayos en fase I, el primer paso en la lucha contra el cáncer

José Luis Marín tiene 61 años. Hace ocho años sufrió una caída mientras estaba esquiando y empezó a sufrir molestias en una costilla. Lo que parecía ser una simple secuela del accidente, acabó tras una serie de pruebas en un diagnóstico que le acompaña desde entonces: mieloma múltiple.

A pesar de los tratamientos con quimioterapia y un autotrasplante de la sangre, este cáncer sanguíneo ha reaparecido hasta en cinco ocasiones en su organismo. Por eso, cuando a José Luis le ofrecieron participar en un ensayo clínico en fase I no lo dudó ni un momento. "Estoy encantado, no sólo por si me sirve a mí, sino por si puede ayudar a los demás", explica a este periódico.

Todos los martes acude a la Unidad de Ensayos Clínicos en Hematología (HUNET) que el Hospital 12 de Octubre de Madrid puso en marcha hace seis meses. Si los análisis lo permiten, vuelve el día siguiente para recibir una terapia experimental ("un sucedáneo de la quimioterapia", bromea) diseñada para que su propio sistema inmune 'ataque' a las células malignas.

Como explica el doctor Joaquín Martínez, responsable de esta unidad, este tipo de ensayos (los primeros antes de que un fármaco llegue definitivamente a la práctica clínica), se llevan a cabo con muy pocos pacientes, sobre todo para comprobar que la terapia no es tóxica. La del 12 de Octubre es la única unidad de estas características acreditada en un hospital público de la Comunidad de Madrid, aunque el Hospital Puerta de Hierro prepara una unidad similar que podría echar a andar en los próximos meses.

"Nuestro objetivo es acelerar la traslación de los descubrimientos que se hacen en el laboratorio para que pasen rápidamente al paciente", explica el doctor Martínez. En estos seis primeros meses de rodaje han puesto en marcha tres ensayos y tienen dos más a punto de arrancar. "No sólo beneficia a los pacientes, porque pueden ser los primeros en recibir terapias experimentales, con una gran calidad asistencial por parte de personal específicamente formado; sino que los ensayos clínicos son también una fuente de ingresos para el hospital, porque España está bien considerada a nivel internacional por la calidad de su sistema de salud".

Además de servir de laboratorio de pruebas a moléculas desarrolladas por la industria farmacéutica (o por centros de investigación más básica, como el CNIO, con el que tienen acuerdos puntuales), en esta unidad se prueba también una terapia que ha salido de los laboratorios del propio hospital: "Extraemos sangre del paciente y aislamos y expandimos sus propios linfocitos [células defensivas] para luego volver a transfundírselos".

Hasta ahora, esta terapia había demostrado su eficacia con una sola infusión, pero este ensayo, en el que participa José Luis, consiste en repetir varias infusiones en combinación con otros tratamientos estándar para el mieloma múltiple (como es el caso de la quimioterapia). Como explica el doctor Martínez, por el momento los tres pacientes en el ensayo han recibido ya 18 transfusiones sin ningún signo de toxicidad. Se trata, como explica el doctor Martínez, de pocos participantes (algo habitual en los ensayos en fase I, puesto que se trata de los primeros humanos que prueban la nueva terapia después de los ensayos en animales) y con varias recaídas ya a sus espaldas. "En mi caso hay una respuesta completa de la enfermedad, pero aún hay algún rastro visible en las pruebas de imagen", explica José Luis, que acude puntualmente a su trabajo el día después de recibir la terapia.

Hace ya ocho años que conoció el diagnóstico ("era el 11 de abril de 2005 y me inflé a llorar"), pero reconoce que lleva "medianamente bien" su nueva terapia; "el trato del personal es exquisito y lo peor de todo es que después de cuatro o cinco horas enchufado a la terapia te duele un poco el culo", bromea con humor.

También en niños

Si en el caso de los adultos los ensayos clínicos son fundamentales, estas pruebas son aún más importantes en el caso de los niños, una población con poco interés comercial para la industria. Para paliar la falta de ensayos infantiles en oncología, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y el Hospital Niño Jesús de Madrid acaban de poner en marcha una nueva unidad conjunta para fomentar el desarrollo de nuevos tratamientos contra el cáncer en niños y adolescentes. Hasta ahora, como reconoce el doctor Lucas Moreno, médico del CNIO y coordinador de la unidad, la mayoría de fármacos para niños con cáncer eran 'versiones infantiles' de los mismos medicamentos que se dan a los adultos. "Ahora que conocemos más dianas moleculares y las vías de señalización sobre las que podemos actuar, estos ensayos son una nueva forma de desarrollar medicinas específicas para niños", apunta. Como resalta por su parte el doctor Luis Madero, jefe del servicio de Oncohematología del Hospital Niño Jesús, la necesidad de terapias para estos niños es urgente. "El 75% de estos casos se cura, pero este porcentaje es el mismo que a principios del año 2000 porque no ha habido tratamientos nuevos", admite el oncólogo. "En los últimos años ha habido un gran número de dianas moleculares aprobadas para tumores adultos, pero en niños no ha habido ni una.Lo que queremos es empezar a desarrollar fármacos dirigidos también en niños porque los nuevos fármacos no llegan a oncología pediátrica", denuncia el doctor Madero. En total, en esta unidad hay abiertos 13 ensayos clínicos, muchos de ellos con colaboración internacional. "Siempre que hablamos con las asociaciones de padres nos demandan más opciones, más ensayos clínicos... Por eso, cuando les explicamos a los padres y pacientes -según su edad-, están de acuerdo un participar y conocen las implicaciones", explica Moreno.