Un fármaco inmunosupresor podría retrasar la aparición de enfermedades neurodegenerativas como las de Alzheimer y Parkinson.

La rapamicina, un fármaco empleado para evitar el rechazo en trasplantes, podría retrasar la aparición de enfermedades neurodegenerativas, como las de Alzheimer y Parkinson  . Esta es la conclusión de un estudio publicado en la revista Nature en el que ha colaborado el investigador Isidro Ferrer, jefe del grupo de Neuropatología del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) y del Hospital Universitario de Bellvitge. La investigación ha sido coordinada por investigadores del International School for Advanced Studies (SISSA) de Trieste (Italia).

La colaboración del grupo de investigación dirigido por el Dr. Ferrer con investigadores de SISSA se inició hace cinco años cuando observaron que los pacientes de Parkinson presentaban un déficit en la proteína UCHL1. En ese momento, los investigadores desconocían qué mecanismo producía este déficit. Para descubrirlo se puso en marcha un proyecto europeo, liderado por los investigadores italianos y otros grupos de investigación europeos, entre ellos el grupo liderado por el Dr. Ferrer. El proyecto, denominado Dopaminet, abordaba cómo las neuronas dopaminérgicas (células cerebrales cuyo neurotransmisor es la dopamina) están implicadas en la enfermedad de Parkinson.

Contrariamente a la hipótesis más frecuente de que un fragmento de ADN codifica una proteína a través de una molécula de ARN mensajero, los investigadores vieron que también funcionaba al revés. Encontraron un equilibrio entre la proteína y su proteína espejo (que está configurada de manera inversa), que se regulan mutuamente. Si la proteína espejo se encuentra en el núcleo de la célula, no interacciona con la proteína, mientras que si se localiza en el citoplasma, sí que interacciona.

En el caso de la enfermedad de Parkinson aparece una reducción de la proteína UCHL1 y además su proteína espejo se localiza en el núcleo y no en el citoplasma. Por ello, los investigadores buscaron un método para extraer la proteína espejo del núcleo y hacerla interactuar con la proteína original UCHL1. Los autores vieron que con la rapamicina lo conseguían. El fármaco permite que ambas proteínas, la UCHL1 y su espejo, se mantengan juntas en el citoplasma, lo que permitiría corregir los errores que se producen en la enfermedad de Parkinson.

Esta investigación desarrollada in vitro ha permitido describir un mecanismo muy nuevo y poco conocido: es necesario que la proteína que se acumula en el núcleo, la proteína espejo de UCHL1, pueda salir al citoplasma, unirse a la proteína UCLH1. La combinación de ambas puede hacer que el sistema funcione.

"Con la rapamicina no se puede curar la enfermedad de Parkinson, pero puede retrasar la aparición de algunas enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer y el propio Parkinson. La rapamicina puede proteger y retrasar la aparición de estas enfermedades. Puede completar el tratamiento, pero debería combinarse con otros tratamientos existentes ", declara el investigador del IDIBELL Isidro Ferrer.

Sea como sea, todavía está muy lejos su posible aplicación en pacientes. El próximo paso será validar estos resultados en estudios con animales y estudiar los efectos de la rapamicina en combinación con otros fármacos.

El Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) es un centro de investigación creado el año 2004. Está participado por el Hospital Universitario de Bellvitge del Instituto Catalán de la Salud, el Instituto Catalán de Oncología, y la Universidad de Barcelona. Se ubica en el Biopol’H de L’Hospitalet de Llobregat y es miembro del Campus de Excelencia Internacional de la Universidad de Barcelona HUBc.